本发明提供一种葡萄糖脑苷脂酶(诸如维拉苷酶α (velaglucerase alfa))及异烟肼(isofagomine)之莫耳比至少约1 : 2.5之组合物亦提供该组合物之用途，其用於治疗与GCase路径中功能异常相关之病症该病症可为溶酶体储积病，诸如高歇氏(Gaucher)病、法布瑞氏(Fabry)症、庞培氏(Pompe)症、黏多醣病或多系统萎缩该病症亦可为神经退化性病症，诸如帕金森氏病、阿兹海默氏病或路易体性痴呆该组合物可具有0.5至5.0 mg/kg之葡萄糖脑苷脂酶及至少约3倍莫耳量超过该葡萄糖脑苷脂酶之异烟肼可静脉内或皮下投与该组合物