专利名称 | 眼部症候中的RNA干扰 | ||
申请号 | CN201610414959.9 | 申请日 | |
公开(公告)号 | CN106074591B | 公开(公告)日 | |
申请(专利权)人 | 菲奥医药公司 | 发明人 | 林恩·利伯蒂娜; 阿纳斯塔西娅·赫沃罗瓦; 威廉·萨洛蒙; 琼安·卡门斯; 德米特里·萨马尔斯基; 托得·M·伍尔夫; 詹姆斯·卡尔迪亚 |
专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
摘要 |
本发明涉及眼部症候中的RNA干扰,具体涉及sd‑rxRNA以及rxRNAori的眼部给予。本发明提供一种方法,用于将一种核酸递送至对其有需要的受试者的眼睛,包括以一种有效量向该受试者的眼睛给予一种sd‑rxRNA,该有效量促进该sd‑rxRNA在该眼睛中的RNA干扰。sd‑rxRNA分子的眼内给予导致该sd‑rxRNA在视网膜中所有细胞层的分布与吸收。对于治疗与眼睛有关的失调与病状,这些分子具有广泛应用。 |